Les Innovations liées à l’étude des maladies rares

L’identification de gènes responsables de maladies rares a permis de comprendre des mécanismes biologiques fondamentaux. Les nouvelles stratégies thérapeutiques issues de la connaissance des gènes et validées dans les maladies rares ouvrent de nouvelles voies pour des maladies fréquentes (cancer, maladies infectieuses, cardiovasculaires et neurologiques, cécité…). Les conditions de l’émergence de concepts thérapeutiques innovants se sont créées. Elles ont un effet de levier industriel et financier.

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